La troisième et dernière phase du projet PETAL est la phase comparative. Elle représente à elle seule une étude interventionnelle prospective et multicentrique.

L’objectif principal de cette phase est d’évaluer la capacité du programme PETAL à améliorer la qualité de vie des patients laryngectomisé, tout en le diffusant dans 12 centres de cancérologie français et belges.

Le design de l’étude repose sur le modèle de randomisation collective, ou randomisation par grappes (cluster randomisation trial). Dans ce type d’essai, on ne randomise pas individuellement les sujets inclus dans l’étude, mais on randomise des groupes de sujets. Un groupe de sujets s’appel une grappe et correspond ici aux patients d’un hôpital particulier. En pratique, ce schéma expérimental est très utilisé pour évaluer l’efficacité des programmes d’éducation du patient (HAS, 2007a, 2007b).

Ainsi, chacun de ces 12 centres sera randomisé comme cas (programme PETAL) ou témoin (éducation habituellement pratiqué dans le centre). Il y aura donc 6 centres ou grappes dans le bras intervention (programme PETAL), et 6 grappes dans le bras témoin. Ceci permettra une première comparaison des scores de qualité de vie entre les grappes cas et les grappes témoin, de type ici- ailleurs.

Afin d’éviter que les centres randomisés dans le bras témoin refusent finalement de participer à l’étude, le programme PETAL y sera installé à la fin de l’étude. Ainsi, le bras témoin portera également le nom de bras tardif, alors que le bras cas portera aussi le nom de bras précoce. Les scores de qualité de vie seront recueillis dans chaque centre avant et après l’installation du programme PETAL. Ceci permettra une deuxième comparaison des scores de qualité de vie entre les patients inclus avant l’intervention, et ceux après, de type avant-après.

Le critère de jugement principal est le score de l’échelle Performance Status Scale for Head and Neck cancer patients (PSS-HN) évaluant la qualité de vie (QDV) chez les patients atteints de cancer des VADS. L’hypothèse H0 testé est que le programme PETAL permettra une amélioration de 10 point du score PSS-HN.

On base le calcul du nombre de sujets nécessaires sur la comparaison des moyennes du score total de l’échelle PSS-HN à 6 mois post-laryngectomie en tenant compte de la randomisation en grappes (les patients d’une même grappe ne sont pas indépendants), en formulant les hypothèses de travail suivantes :

–  Une amélioration espérée de 10 points de la moyenne des scores des patients du groupe intervention (programme PETAL) par rapport au groupe témoin lors de la période comparative ici-ailleurs

–  Test bilatéral et variances communes dans les deux groupes (écart-type de 20 points)

–  un risque alpha de 5%

–  une puissance de 80%

–  un coefficient de corrélation intra classe de 0,05 ;

–  un nombre de grappes de 6 par bras de randomisation.

Le nombre de sujets nécessaires estimé est de 22 sujets par grappe (centre), soit 132 patients par bras pour un total de 264 patients inclus dans l’étude.